Американские ученые разработали принципиально новый метод генной терапии, позволяющий эффективно встраивать в геном человека необходимые гены и управлять их активностью. По мнению специалистов, эта разработка наконец-то может приблизить геннотерапевтические методики к широкому применению в клинической практике.
Для того, чтобы получить возможность управлять активностью новых генов (и, таким образом, защитить пациента от возможных побочных эффектов, например развития рака или лейкемии), ученые из Детского госпиталя в Бостоне предложили встраивать в «лечебный» ген, внедряемый в геном человека, специфический фрагмент ДНК — так называемый рибозим. Рибозим обладает способностью останавливать синтез белков, кодируемых расположенным рядом с ним генами, однако его активностью можно управлять с помощью лекарственных препаратов, что позволяет использовать его в качестве «выключателя» для внедряемых в геном генов.
«Одним из факторов, мешающих широкому применению генной терапии, является относительно высокая частота развития побочных эффектов, связанных с модификацией генома человека, — рассказал в интервью корреспонденту „ВВС“ доктор Ричард Маллиган, один из авторов этого исследования. — Например, известно, что у детей, прошедших генное лечение, повышается вероятность развития лейкемии и других злокачественных новообразований, что заставляет задуматься о перспективе такой „терапии“. Но я надеюсь, что нам удалось хотя бы частично решить эту проблему.»
medicus.ru
